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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen für RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutika, gab heute die Einreichung eines Antrags auf Zulassung einer Typ-II-Änderung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) für Vutrisiran bekannt, ein in der Entwicklung befindliches RNAi-Therapeutikum zur Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM). Vutrisiran ist der generische Name für AMVUTTRA^® , das derzeit in der Europäischen Union (EU) für die Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 zugelassen ist.

„Der heutige Tag markiert einen weiteren wichtigen Meilenstein auf unserem Weg, RNAi-Therapeutika für Patienten mit hohem ungedecktem Bedarf auf der ganzen Welt bereitzustellen“, sagte Dr. Pushkal Garg, Chief Medical Officer von Alnylam. „ATTR-CM ist eine schnell fortschreitende, schwächende und lebensbedrohliche Krankheit, die zunehmend als Ursache für Herzversagen anerkannt wird. Vutrisiran senkt die TTR schnell und in der HELIOS-B-Studie reduzierte die Behandlung mit Vutrisiran die Gesamtmortalität und kardiovaskuläre Ereignisse erheblich, was das Potenzial dieser Therapie für Menschen, die mit dieser Krankheit leben, unterstreicht. Wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit mit der EMA, um diese neue Behandlungsoption so schnell wie möglich für Patienten verfügbar zu machen.“

Der Zulassungsantrag basiert auf den positiven Ergebnissen der zulassungsrelevanten randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen globalen Phase-III-Studie HELIOS-B, die alle zehn primären und sekundären Endpunkte sowohl in der Gesamtpopulation als auch in der Monotherapiepopulation mit statistischer Signifikanz erreichte. Die Ergebnisse zeigten die Auswirkungen von Vutrisiran auf die Sterblichkeitsrate und kardiovaskuläre Ereignisse sowie auf die Funktionskapazität (6-Minuten-Gehtest), die Lebensqualität (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) und die Symptome und den Schweregrad der Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse) bei Patienten mit ATTR-CM. Das Sicherheitsprofil von Vutrisiran in HELIOS-B entsprach dem etablierten Profil des Medikaments für hATTR-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie. In HELIOS-B waren die Raten unerwünschter Ereignisse (UE), schwerwiegender UE, schwerer UE und UE, die zum Abbruch der Studie führten, in den Vutrisiran- und Placebo-Armen ähnlich. Detaillierte Ergebnisse der HELIOS-B-Studie wurden in The New England Journal of Medicine veröffentlicht.

Ein ergänzender Zulassungsantrag (sNDA) für Vutrisiran zur Behandlung von ATTR-CM wurde bei der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) eingereicht. Weitere Zulassungsanträge sind weltweit geplant.

AMVUTTRA^® (Vutrisiran) INDIKATION UND WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

Indikation
In Europa und in Großbritannien ist Vutrisiran für die Behandlung von hATTR-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2 indiziert.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Reduzierte Vitamin-A-Spiegel im Serum und empfohlene Nahrungsergänzung

Die Behandlung mit Vutrisiran führt zu einer Senkung der Vitamin-A-Spiegel im Serum. Patienten, die Vutrisiran einnehmen, wird eine Nahrungsergänzung mit etwa 2500 bis 3000 IE Vitamin A pro Tag empfohlen, die jedoch nicht überschritten werden darf. Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie Augensymptome entwickeln, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. Nachtblindheit).

Unerwünschte Nebenwirkungen

Die am häufigsten auftretenden Nebenwirkungen bei mit Vutrisiran behandelten Patienten waren Schmerzen in den Extremitäten und Gelenkschmerzen. Weitere häufig gemeldete Nebenwirkungen von Vutrisiran waren Atemnot, Reaktionen an der Injektionsstelle und ein Anstieg der alkalischen Phosphatase im Blut.

Weitere Informationen zu Vutrisiran finden Sie in der vollständigen Zusammenfassung der Produktmerkmale .

Über AMVUTTRA^® (Vutrisiran)
AMVUTTRA^® (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das eine schnelle Hemmung von Transthyretin (TTR) in Varianten- und Wildtypform bewirkt und die zugrunde liegende Ursache der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bekämpft. Vutrisiran wird vierteljährlich durch subkutane Injektion verabreicht und ist in mehr als 15 Ländern für die Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen und auf dem Markt erhältlich. Vutrisiran wird auch für die Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) entwickelt, die sowohl die Wildtyp- als auch die hereditäre Form der Krankheit umfasst.

Über ATTR
Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, schnell fortschreitende, schwächende und tödliche Krankheit, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidablagerungen in verschiedenen Körperteilen ansammeln, darunter in den Nerven, im Herzen und im Magen-Darm-Trakt. Patienten können an Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder beiden Manifestationen der Krankheit leiden. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR – die hereditäre ATTR (hATTR), die durch eine TTR-Genvariante verursacht wird und etwa 50.000 Menschen weltweit betrifft, und die Wildtyp-ATTR (wtATTR), die ohne eine TTR-Genvariante auftritt und schätzungsweise 200.000 bis 300.000 Menschen weltweit betrifft.^1-4

Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Gen-Stilllegung, der heute eines der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Gebiete in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.⁵ Seine Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, der etwa einmal pro Jahrzehnt stattfindet" bezeichnet, und wurde mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin 2006 ausgezeichnet.⁶ Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi, der in unseren Zellen stattfindet, ist eine neue Klasse von Medikamenten, die sogenannten RNAi-Therapeutika, nun Realität geworden. Kleine interferierende RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die RNAi-Therapieplattform von Alnylam bilden, wirken den heutigen Medikamenten vorgeschaltet, indem sie die Boten-RNA (mRNA) – die genetischen Vorläufer, die für krankheitsverursachende oder krankheitsverursachende Proteine kodieren – wirksam zum Schweigen bringen und so deren Bildung verhindern.⁵ Dies ist ein revolutionärer Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Krankheiten zu verändern.

Über Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) hat die Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine völlig neue Klasse innovativer Medikamente vorangetrieben, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen mit seltenen und weit verbreiteten Krankheiten, für die es bisher keine Behandlungsmöglichkeiten gab, zu verändern. RNAi-Therapeutika basieren auf einer mit dem Nobelpreis ausgezeichneten Wissenschaft und stellen einen leistungsstarken, klinisch validierten Ansatz dar, der zu transformativen Medikamenten führt. Seit seiner Gründung 2002 hat Alnylam die RNAi-Revolution angeführt und setzt weiterhin seine kühne Vision um, wissenschaftliche Möglichkeiten in die Realität umzusetzen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline an Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten, die sich in der späten Entwicklungsphase befinden. Alnylam setzt seine Strategie „ Alnylam P⁵ x25 ” um, um transformative Medikamente für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, die Patienten auf der ganzen Welt zugutekommen, und zwar durch nachhaltige Innovation und außergewöhnliche finanzielle Leistung, was zu einem führenden Biotech-Profil führt. Alnylam hat seinen Hauptsitz in Cambridge, MA.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des US-Wertpapiergesetzes (Securities Act) von 1933 und Abschnitt 21E des US-Börsengesetzes (Securities Exchange Act) von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen, in Bezug auf die Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Erwartungen von Alnylam hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran bei der Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie und des Potenzials von Vutrisiran iran, die Ergebnisse für Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zu verbessern; das Potenzial für Vutrisiran, eine behördliche Zulassung für die Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie in der EU oder anderswo zu erhalten, und der Zeitpunkt einer solchen behördlichen Zulassung(en) sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne können aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen genannten Ergebnissen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem: Alnylams Fähigkeit, seine Strategie „ Alnylam P⁵ x25 ” erfolgreich umzusetzen; Alnylams Fähigkeit, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für Alnylams Produktkandidaten, einschließlich Vutrisiran; Maßnahmen oder Empfehlungen von Aufsichtsbehörden und Alnylams Fähigkeit, die behördliche Zulassung für seine Produktkandidaten, einschließlich Vutrisiran, zu erhalten, sowie eine günstige Preisgestaltung und Kostenerstattung; die erfolgreiche weltweite Einführung, Vermarktung und der Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam; sowie jegliche Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten von Alnylam oder seiner vermarkteten Produkte; sowie die Risiken, die ausführlicher in den „Risikofaktoren“ erörtert werden, die im Jahresbericht 2023 von Alnylam auf Formular 10-K bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurden und von Zeit zu Zeit in den nachfolgenden Quartalsberichten von Alnylam auf Formular 10-Q und in den anderen SEC-Einreichungen aktualisiert werden können. Darüber hinaus geben zukunftsgerichtete Aussagen nur die Ansichten von Alnylam zum heutigen Tag wieder und sollten nicht als Darstellung der Ansichten des Unternehmens zu einem späteren Zeitpunkt herangezogen werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung ab, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

¹ Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med . 2015;47(8):625-638.

² Gertz MA. Am J Manag Care . 2017;23(7):S107-S112.

³ Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst . 2016;21:5-9.

⁴ Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis . 2013;8:31.

⁵ Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W, et al. Nature . 2001;411(6836):494-498.

⁶ Zamore P. Cell . 2006;127(5):1083-1086.

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