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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), leader dans le domaine des traitements par ARN interférents (ARNi), a annoncé aujourd’hui la soumission d’une demande de modification de type II à l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le vutrisiran, une thérapie ARNi expérimentale en cours de développement pour le traitement de l’amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Le vutrisiran est le nom générique de l’AMVUTTRA^®, qui est actuellement autorisé dans l’Union européenne (UE) pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes présentant une polyneuropathie de stade 1 ou 2.

« Aujourd’hui marque une nouvelle étape importante dans notre parcours visant à mettre les thérapies ARNi à la disposition des patients dont les besoins ne sont pas satisfaits dans le monde », a déclaré le Dr Pushkal Garg, directeur médical d’Alnylam. « L’ATTR-CM est une maladie rapidement progressive, débilitante et potentiellement mortelle qui est une cause de plus en plus reconnue d’insuffisance cardiaque. Le vutrisiran détruit rapidement la TTR. Dans l’étude HELIOS-B, le traitement à base de vutrisiran a permis de réduire considérablement la mortalité toutes causes confondues ainsi que les événements cardiovasculaires, soulignant ainsi le potentiel de cette thérapie pour les personnes atteintes de la maladie. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec l’EMA dans le but d’offrir cette nouvelle option thérapeutique aux patients dès que possible. »

La demande d’autorisation est basée sur les résultats positifs de l’étude mondiale HELIOS-B, étude pivot de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, qui a atteint les dix critères d’évaluation primaires et secondaires dans l’ensemble de la population et en monothérapie, avec une pertinence statistique pour chacun d’entre eux. Les résultats ont démontré les effets du vutrisiran sur la mortalité et les événements cardiovasculaires, ainsi que sur la capacité fonctionnelle (test de marche de six minutes), la qualité de vie (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) et les symptômes et la gravité de l’insuffisance cardiaque (classification NYHA) chez les patients souffrant d’ATTR-CM. Le profil d’innocuité du vutrisiran dans l’étude HELIOS-B s’est avéré cohérent avec le profil établi du médicament contre l’amylose hATTR chez les patients adultes atteints de polyneuropathie. Toujours dans l’étude HELIOS-B, les taux d’événements indésirables (EI), d’EI graves, d’EI sévères et d’EI conduisant à l’arrêt de l’étude ont été similaires dans les groupes vutrisiran et placebo. Les résultats détaillés de l’étude HELIOS-B ont été publiés dans la revue The New England Journal of Medicine.

Une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) pour le vutrisiran a été soumise à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l’ATTR-CM. D’autres demandes d’autorisation sont prévues à l’échelle mondiale.

AMVUTTRA^® (vutrisiran) : INDICATION ET INFORMATIONS IMPORTANTES CONCERNANT LA SÉCURITÉ

Indication
En Europe et au Royaume-Uni, le vutrisiran est indiqué pour le traitement de l’amylose hATTR chez les patients adultes présentant une polyneuropathie de stade 1 ou 2.

Informations importantes concernant la sécurité

Niveaux sériques faibles de vitamine A et complément recommandé

Le traitement à base de vutrisiran entraîne une diminution des taux sériques de vitamine A. Un complément d’environ 2 500 UI à 3 000 UI de vitamine A par jour est conseillé pour les patients prenant du vutrisiran. Les patients doivent être orientés vers un ophtalmologiste s’ils présentent des symptômes oculaires évocateurs d’une carence en vitamine A (par exemple, héméralopie).

Effets indésirables

Les effets indésirables les plus fréquents survenus chez les patients traités par vutrisiran ont été des douleurs dans les extrémités et des arthralgies. Les autres effets indésirables fréquemment rapportés avec le vutrisiran ont été la dyspnée, la réaction au point d’injection et l’augmentation de la phosphatase alcaline sanguine.

Pour plus d’informations sur le vutrisiran, veuillez consulter l’intégralité du résumé des caractéristiques du produit .

À propos d’AMVUTTRA^® (vutrisiran)
AMVUTTRA^® (vutrisiran) est un traitement par ARN interférents (ARNi) qui permet une réduction rapide des formes mutantes et sauvages de la transthyrétine (TTR), s’attaquant à la cause sous-jacente de l’amylose à transthyrétine (ATTR). Administré trimestriellement par injection sous-cutanée, le vutrisiran est approuvé et commercialisé dans plus de quinze pays pour le traitement de la polyneuropathie amyloïde héréditaire à transthyrétine (hATTR-PN) chez les adultes. Le vutrisiran est également en cours de développement pour le traitement de l’amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM), qui englobe à la fois la forme héréditaire et la forme sauvage de la maladie.

À propos de l’ATTR
L’amylose à transthyrétine (ATTR) est une maladie sous-diagnostiquée, évoluant rapidement, débilitante et mortelle. Elle est causée par des protéines de transthyrétine (TTR) mal repliées, qui s’accumulent sous forme de dépôts amyloïdes dans diverses parties du corps, notamment les nerfs, le cœur et l’appareil digestif. Les patients peuvent présenter une polyneuropathie, une cardiomyopathie ou les deux manifestations de la maladie. Il existe deux formes distinctes d’ATTR : la forme héréditaire (hATTR), causée par une variante du gène TTR et qui affecte environ 50 000 personnes dans le monde, et la forme sauvage (wtATTR), qui survient sans variante du gène TTR et qui touche environ 200 000 à 300 000 personnes dans le monde.^1-4

À propos de l’ARNi
L’interférence ARN (ARNi) est un processus cellulaire naturel de silençage génique qui représente l’une des frontières les plus prometteuses et en évolution constante en biologie et en développement de médicaments aujourd’hui.⁵ Sa découverte a été saluée comme « une avancée scientifique majeure qui se produit une fois tous les dix ans environ » et a été récompensée par le prix Nobel de physiologie ou médecine en 2006.⁶ En exploitant le processus biologique naturel de l’ARNi présent dans nos cellules, une nouvelle classe de médicaments connue sous le nom de traitements par ARNi est désormais une réalité. Les petits ARN interférents (pARNi), les molécules qui médiatisent l’ARNi et constituent la plateforme thérapeutique ARNi d’Alnylam, agissent en amont des médicaments actuels en réduisant fortement les ARN messagers (ARNm), à savoir les précurseurs génétiques dont le codage entraîne la création de protéines pathogènes ou impliquées dans des voies de maladies – empêchant ainsi leur production.⁵ Il s’agit d’une approche révolutionnaire qui a le potentiel de transformer les soins aux patients atteints de maladies génétiques et d’autres maladies.

À propos d’Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq : ALNY) a mené la traduction des ARN interférents (ARNi) en une toute nouvelle classe de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et répandues dont les besoins ne sont pas satisfaits. Basées sur une science lauréate du prix Nobel, les thérapies par ARNi représentent une approche puissante et cliniquement validée qui produit des médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en 2002, Alnylam a mené cette révolution de l’ARNi et continue de concrétiser une vision audacieuse pour transformer la possibilité scientifique en réalité. Alnylam dispose d’un vaste portefeuille de médicaments expérimentaux, y compris plusieurs produits candidats en phase de développement avancé. Alnylam met en œuvre sa stratégie « Alnylam P⁵ x25 » visant à fournir des médicaments transformateurs pour des maladies rares et des maladies courantes au profit des patients du monde entier grâce à une innovation durable et à des performances financières exceptionnelles, aboutissant à un profil biotechnologique de premier plan. Alnylam a son siège social à Cambridge, dans le Massachusetts.

Déclarations prospectives d’Alnylam
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de l’article 27A de la loi Securities Act de 1933 et de l’article 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934. Toutes les déclarations autres que des déclarations de faits historiques ayant trait aux attentes, croyances, objectifs, plans ou perspectives d’Alnylam, y compris, sans s’y limiter, les attentes d’Alnylam concernant l’innocuité et l’efficacité du vutrisiran pour le traitement de l’amylose ATTR avec cardiomyopathie, et son potentiel à devenir un médicament révolutionnaire pour les patients porteurs d’amylose ATTR avec cardiomyopathie, le potentiel du vutrisiran à devenir la nouvelle référence pour le traitement de l’amylose ATTR avec cardiomyopathie, le potentiel du vutrisiran à obtenir une approbation réglementaire pour le traitement de l’amylose ATTR avec cardiomyopathie dans l’UE ou ailleurs, et le calendrier de cette (ces) approbation(s) réglementaire(s), doivent être considérées comme des déclarations prospectives. Les résultats réels et les plans futurs pourraient différer de manière substantielle de ceux indiqués dans ces déclarations prospectives en raison de divers risques, incertitudes et autres facteurs importants, y compris, sans s’y limiter, les risques et incertitudes liés à : la capacité d’Alnylam à implémenter avec succès sa stratégie « Alnylam P⁵ x25 » ; la capacité d’Alnylam à prouver avec succès l’efficacité et l’innocuité de ses candidats-médicaments ; les résultats précliniques et cliniques des candidats-médicaments d’Alnylam, dont le vutrisiran ; les actions ou conseils des agences de réglementation et la capacité d’Alnylam à obtenir une approbation réglementaire pour ses candidats-médicaments, dont le vutrisiran, ainsi que la favorabilité des modalités de prix et de remboursement ; la réussite du lancement, de la commercialisation et de la vente des produits approuvés d’Alnylam à l’échelle mondiale ; tout retard, toute interruption ou tout échec dans la fabrication et l’approvisionnement des candidats-médicaments ou des produits commercialisés d’Alnylam ; ainsi que les risques plus amplement discutés dans la section « Facteurs de risque » figurant dans le rapport annuel d’Alnylam de 2023 sur formulaire 10-K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC), tels que mis à jour de temps à autre dans les rapports trimestriels ultérieurs d’Alnylam sur formulaire 10-Q et dans ses autres dépôts auprès de la SEC. De plus, toute déclaration prospective ne reflète que les vues d’Alnylam à ce jour et ne doit pas être considérée comme reflétant ses vues à une date ultérieure. Alnylam décline expressément toute obligation de mettre à jour ses déclarations prospectives, sauf dans les cas où la loi l’exigerait.

¹ Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med. 2015;47(8):625-638.

² Gertz MA. Am J Manag Care. 2017;23(7):S107-S112.

³ Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst. 2016;21:5-9.

⁴ Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31.

⁵ Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W, et al. Nature. 2001;411(6836):494-498.

⁶ Zamore P. Cell. 2006;127(5):1083-1086.

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